Mirare alla neuroinfiammazione nella malattia di Huntington: Rajeev Kumar, MD

Mirare alla neuroinfiammazione nella malattia di Huntington: Rajeev Kumar, MD

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Sono stati studiati modelli animali utilizzando modelli murini transgenici di Huntington che mostrano miglioramenti nella neuropatologia, con trattamenti mirati alla neuroinfiammazione. Inoltre, sono stati eseguiti modelli knockout in modelli animali di malattia di Alzheimer, dimostrando che la riduzione del C1q migliora anche la patologia di quei modelli murini. sta crescendo l’interesse per lo sviluppo di terapie mirate specifiche”.

Ricerche recenti hanno dimostrato che la neuroinfiammazione svolge un ruolo importante in diverse malattie neurodegenerative, tra cui la malattia di Huntington (HD). Sebbene non siano attualmente approvate terapie modificanti la malattia per la MH, c’è stato un crescente interesse nel campo per lo sviluppo di terapie complementari specifiche mirate al trattamento di questa neuroinfiammazione.

In una recente analisi, Rajeev Kumar e colleghi hanno riportato i risultati finali di ANX005, un anticorpo monoclonale umanizzato progettato per inibire C1q, da uno studio di fase II (NCT04514367) per pazienti affetti oa rischio di manifestare MH. I risultati sono stati presentati come presentazione orale all’incontro annuale dell’American Academy of Neurology (AAN) del 2023, dal 22 al 27 aprile, a Boston, MA da Kumar, che è stato autore principale e direttore medico del Rocky Mountain Movement Disorders Center.1

Nello studio, i partecipanti con un punteggio CAG-Age-Product (CAP) superiore a 400 hanno ricevuto ANX005 per via endovenosa ogni 2 settimane fino alla settimana 22. Gli endpoint sono stati valutati durante il trattamento durante la settimana 24 e il follow-up al di fuori del trattamento durante la settimana 36. Kumar e colleghi concludono che ANX005 è stato generalmente ben tollerato e ha mantenuto il pieno coinvolgimento del target, mostrando un miglioramento clinico in un sottogruppo di pazienti con MH.

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Alla riunione annuale di AAN, Kumar si è seduto con Neurologia® In un’intervista per discutere il ruolo della neuroinfiammazione nelle malattie neurodegenerative come la MH. Ha anche parlato di come il targeting della cascata del complemento, in particolare C1q, aiuti a ridurre la neuroinfiammazione nelle malattie neurodegenerative. Inoltre, Kumar ha parlato dei pazienti che sono stati arruolati nello studio di fase 2 di ANX005.

Fare clic qui per ulteriori informazioni sull’AAN 2023.

Riferimenti
1. Kumar R, Claassen D, Mongan A, et al. Studio di fase 2 in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell’ANX005 per via endovenosa in pazienti con o a rischio di sviluppare la malattia di Huntington (HD). Archiviato in: Riunione annuale AAN 2023; 22-27 aprile, Boston, MA.

Fino Neri

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