Il percorso per invertire una causa comune di cecità potrebbe già essere nei nostri occhi e una nuova terapia genica mostra come trarne vantaggio.

degenerazione retinica: Quando la luce entra nell’occhio, viaggia verso la retina, dove le cellule nervose chiamate fotorecettori convertono la luce in segnali elettrici che vengono infine inviati al cervello.

Le malattie genetiche e altri problemi di salute possono danno cellulare retinico. Questa condizione, chiamata degenerazione retinica, è una delle cause più comuni di perdita della vista in tutto il mondo e, sebbene alcuni trattamenti possano rallentare il danno per prevenire un’ulteriore perdita della vista, attualmente non esiste alcun modo per invertirla.

È noto che le cellule di Müller riattivano e rigenerano la retina nei pesci, ma nei mammiferi, compreso l’uomo, di solito non lo fanno.

Camille Boudreau Pinsonault

Ma oltre ai fotorecettori, anche le cellule di Müller si trovano nella retina. Queste cellule si sviluppano dalle stesse linee cellulari madri dei fotorecettori, ma non sono neuroni, ma forniscono supporto ai fotorecettori e ad altre cellule nervose dell’occhio.

“La cosa interessante è che queste cellule di Müller sono note per riattivare e rigenerare la retina nei pesci”, dice. Egli ha detto Camille Boudreau Pinsonault, prima autrice di un nuovo studio dell’Università di Montreal. Ma nei mammiferi, inclusi gli umani, di solito non lo fanno, non dopo un infortunio o una malattia. Non capiamo ancora del tutto perché sia ​​così”.

Cosa c’è di nuovo? per loro StabilePubblicato su Proceedings of the National Academy of Sciences, il team dell’Università di Montreal ha riprogrammato le cellule Müller dei topi per mostrare le proprietà dei fotorecettori.

Hanno innescato l’espressione di due geni (Ikzf1 e Ikzf4) per effettuare questo cambiamento, perché le proteine ​​​​che questi geni producono erano state precedentemente identificate come un ruolo nello sviluppo delle cellule retiniche.

Mentre i ricercatori sono riusciti a convertire le cellule di Müller in un neurone…Piace Le cellule della retina, con solo due geni, non le hanno completamente trasformate in fotorecettori: capire come farlo è uno dei loro prossimi obiettivi.

In definitiva, questa tecnologia dovrà essere sottoposta a significativi test di sicurezza ed efficacia sugli animali prima di poter essere presa in considerazione per gli studi clinici sull’uomo.

Non vedo l’ora: Questo non è l’unico percorso potenziale per il trattamento della degenerazione retinica, e ci sono molte altre idee lungo la strada: gli occhi bionici sono già stati testati sulle persone, per esempio, e le retine cresciute in laboratorio sono pronte per essere trapiantate negli occhi negli studi clinici .

Se i ricercatori sono in grado di sostituire i fotorecettori danneggiati semplicemente inducendo l’espressione di geni già presenti nelle cellule di Müller, tuttavia, potrebbe essere un tipo di trattamento meno invasivo per la degenerazione retinica: una singola iniezione di terapia genica potrebbe fare il trucco.

“Un giorno potremmo essere in grado di sfruttare le cellule che sono normalmente presenti nella retina e stimolarle a rigenerare le cellule retiniche perse a causa di condizioni patologiche e ripristinare la vista”, ha affermato il coautore Ajay David.

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